n°1179 avril 2006
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Santé Recherche Cancers et maladies rares sur le grill
Le bilan 2005 des avancées thérapeutiques présenté par Les entreprises du médicament fait apparaître 46 situations cliniques notablement améliorées.

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Le cinquième bilan des avancées thérapeutiques du Leem s’est focalisé sur 49 spécialités médicamenteuses s’étant vues attribuer la mention « amélioration du service médical rendu » (ASMR), sur la base des avis formulés par la Commission de la transparence. Des plus meurtrières (cancers du côlon, du sein…) aux plus rares (persistance du canal artériel chez le prématuré, maladie de Wilson…), ces avancées cotées de I à IV (majeure, importante, modérée, mineure) concernent des pathologies extrêmement variées. Sur l’ensemble de ces spécialités, 15 se sont vu attribuer une ASMR I ou II, les plus significatives quant à leur efficacité thérapeutique et/ou à la réduction de leurs effets indésirables. Elles concernent plus particulièrement le champ des cancers, des maladies rares et de la rhumatologie, conformément aux priorités nationales de santé publique. « Dans le cas des maladies rares, les progrès, aussi importants soient-ils, ne concernent qu’un nombre de patients limités », nuance François Meyer, directeur de l’Evaluation des actes et produits de santé à la Haute autorité de santé. Deux spécialités se sont vu attribuer une ASMR de niveau I : l’Aranesp (Amgen), contre les hémopathies malignes myéloïdes et le Pedea (Orphan Europe), premier médicament à obtenir une AMM dans l’indication du canal artériel persistant chez le prématuré.

Aranesp et Pedea
L’Aranesp – une darbépoétine alfa – stimule l’érythropoïèse selon le même mécanisme que celui de l’érythropoïétine secrétée naturellement par l’organisme humain. Ce médicament apporte un bénéfice majeur chez les patients adultes atteints de pathologies malignes non myéloïdes et traités par chimiothérapie, car il traite l’anémie et prévient les risques transfusionnels en réduisant les besoins. Le Pedea – ibuprofène injectable – est un inhibiteur de la cyclo-oxygénase, adapté au nouveauné prématuré, qui permet une fermeture du canal. Les autres avancées notables se répartissent dans les domaines de la prévention et du traitement des maladies cardiovasculaires, du diabète et de l’infectiologie, avec le vaccin buvable contre le choléra (Socopharm). « Force est de constater que certains domaines pourtant prioritaires ne donnent toujours pas lieu à des avancées thérapeutiques significatives, comme les maladies du système nerveux central, les maladies du vieillissement et globalement l’ensemble des maladies virales – avec le Chikungunya et la grippe aviaire », a néanmoins tenu à rappeler Pierre Le Sourd, président du Leem.

Fanny Rey
Photo Miguel Medina

pour connaître la liste détaillée des avancées thérapeutiques en 2005 : 
www.leem-media.com/leemimage/leem/document/327.pdf